장종욱 이엔셀 대표 "CMT 치료제 임상서 근감소증 개선 확인"

“같은 약물이지만 샤르코마리투스(CMT) 질환에서는 ‘질병 조절’, 근감소증에서는 ‘기능 개선’ 효능을 보려 합니다.”

장종욱 이엔셀 대표(사진)는 최근 인터뷰에서 신약 후보물질 ‘EN001’의 임상 전략을 이렇게 설명했다. EN001은 동종 제대혈 유래 줄기세포치료제다. 당초 CMT 치료제로 개발했으나 최근 적응증(치료 대상)을 근감소증으로 넓혔다. 최근 임상 1상(안전성 검증) 과정에서 조직 재생을 돕는 새로운 효능을 확인했기 때문이다. 장 대표는 “염증성 환경 완화, 신경과 근육 간 상호작용 회복, 근육 재생 촉진 등이 핵심 기전(작동 방식)임을 확인해 적응증 확장에 나섰다”고 설명했다.

이엔셀은 현재 희소 유전질환인 CMT 임상을 통해 EN001의 효능과 안전성을 검증하고 있다. 관련 환자 6명을 대상으로 진행한 임상에서 기존 약물과 비교해 질병 진행을 늦추는 ‘질병 조절’ 우월성을 보였다고 말했다. 장 대표는 “CMT 임상에서 단순한 안전성뿐만 아니라 손상된 신경·근육 환경의 개선 가능성을 확인했다”고 설명했다.

이엔셀은 CMT 임상 결과를 기반으로 후속 개발에 속도를 낼 계획이다. 우선 추가 임상 분석을 진행해 반복 결과를 확보하고 2상(유효성 및 적정용량 확인)에 진입한다는 계획이다. 근감소증 임상 역시 단계별로 데이터를 확보하면서 사업화 전략을 병행할 예정이다. 장 대표는 “1상 후 유의미한 데이터를 확보하면 조기 기술이전을 포함한 파트너링을 검토할 수 있다”고 말했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com