3상 줄줄이 마치는 RNA 치료제…"2030년 시장 규모 42조원"

체내에서 단백질이 생성되는 과정을 조절해 병을 치료하는 'RNA(리보핵산) 치료제'의 후기 임상시험 결과가 올해 줄줄이 나온다. 빅파마가 RNA 치료제의 성공 가능성을 긍정적으로 보고 천문학적인 돈을 투자한 임상들이다. 결과가 긍정적으로 나오면 RNA 치료제 활용·개발의 새로운 모멘텀이 될 수 있어 업계가 주목하고 있다.

27일 바이오 업계에 따르면 노바티스가 개발 중인 심혈관 질환 신약 후보물질(파이프라인) '펠라카르센'의 3상 결과가 올 상반기에 나온다. 펠라카르센은 간에서 '유전적 고위험 콜레스테롤'이 생성되는 걸 근본적으로 차단해 이 콜레스테롤의 수치를 낮추는 심혈관 질환 파이프라인이다. 이 파이프라인이 성공적으로 개발되면 유전적 고위험 콜레스테롤 수치를 직접적으로 낮추는 최초의 약이 된다. 병의 원인 물질을 타깃으로 하는 만큼 기존 치료제에 비해 효과가 좋고 투약 주기가 길 것으로 기대된다.

올해 3상 결과 발표를 앞둔 RNA 치료제는 이뿐만이 아니다. 미국 바이오텍 아이오니스와 글로벌 빅파마 아스트라제네카는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR-PN) 치료제인 '웨이누아'의 적응증 확장 임상을 하고 있다. 새 적응증은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)으로, 결과가 올 하반기에 나올 것으로 보인다. 이 파이프라인은 특정 RNA에 직접적으로 영향을 미쳐 병의 원인이 되는 단백질이 생성되는 걸 차단하는 게 목표다.

이밖에 로슈의 lgA 신장병 파이프라인 '세파흑센', GSK의 B형 간염 파이프라인 '베피로비르센'도 연내 3상 결과를 발표한다. 두 파이프라인은 모두 메신저리보핵산(mRNA)에 결합해 단백질 생성을 막는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기술이 기반이다. mRNA는 DNA의 유전 정보를 복사해 리보솜으로 전달, 단백질을 합성하는 '설계도' 역할을 한다. 세파흑센과 베피로비르센은 mRNA를 조절해 병의 원인이 되는 단백질이 생성되는 걸 막는 기전이다.

RNA 치료제는 질병 발현 이전 단계에 개입한다는 점에서 차세대 치료제로 평가받는다. 이들 임상을 하는 바이오 기업이 구체적인 임상 비용을 공개하지는 않았지만, 개발 건당 수천억원 수준의 자금이 들었을 것으로 추정된다. 한용희 그로스리서치 연구원은 "RNA 치료제는 복잡한 타깃의 모양을 일일이 분석해 고치는 대신 타깃이 만들어지기 전 단계에 개입해 문제를 바로잡는다"며 "모달리티(치료접근법)를 바꿈으로써 기존 약물이 치료하지 못했던 많은 병을 치료할 수 있을 것으로 기대된다"고 했다.

전문가들은 RNA 치료제 시장의 성장 가능성을 높게 평가하고 있다. 시장조사업체 이밸류에이트파마와 미래에셋증권 리서치센터에 따르면 RNA 치료제 시장은 2030년까지 292억달러(코로나19 백신 제외) 규모로 성장할 것으로 예상된다. 서미화 미래에셋증권 연구원은 "최근 큰 관심을 받는 모달리티인 항체약물접합체(ADC) 시장이 2030년 362억달러 규모일 것으로 예상되는데 이보다 크다"며 "많은 딜과 모달리티에 대한 관심이 커질 것으로 예상된다"고 했다.

양병훈 기자 hun@hankyung.com