바이오USA ‘뮤콘’ 임상결과 공개
퇴행성 관절염환자 연골회복 확인
9월부터 후속 위약대조 임상 착수
퇴행성 골관절염 환자에게 투여한 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 치료제가 손상된 무릎 연골을 실제로 재생시킨다는 임상 결과가 처음 확인됐다. ‘한 번 닳은 연골은 되돌릴 수 없다’는 통념에 도전하는 성과로, 수술 없이 주사만으로 치료하는 시대를 앞당길 수 있을지 관심이 쏠린다.
24일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 세계 최대 제약·바이오 행사인 ‘2026 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)’에서 국내 재생의료 기업 입셀이 퇴행성 골관절염 치료제 ‘뮤콘’의 실제 환자 1년 추적 임상 결과를 공개했다. 글로벌 투자자들을 대상으로 진행된 기업설명회(IR)에서는 치료 전후로 촬영한 무릎 MRI(자기공명영상) 자료도 함께 제시됐다.
이날 발표의 핵심은 MRI를 통해 연골의 구조적 개선 가능성을 확인했다는 점이다. 입셀은 고용량 뮤콘을 투여한 퇴행성 골관절염 환자 3명을 1년간 추적 관찰했다. 분석 결과 투여 전 3.88㎜였던 무릎 관절 내 연골 결손 부위가 3개월차 2.13㎜, 6개월차 1.78㎜로 감소한 것으로 나타났다. 동시에 마모됐던 연골 두께가 일부 회복되는 양상도 관찰됐다.
이는 골관절염 치료제 개발의 최대 난제로 꼽혀온 연골 재생 가능성을 실제 환자 데이터로 확인했다는 의미를 갖는다. 업계에서는 단순한 통증 감소보다 MRI에서 확인되는 연골의 구조적 변화가 근본적 골관절염 치료제 개발의 핵심 지표라는 점에서 이번 결과에 주목하고 있다.
환자들이 체감한 증상 개선 효과도 확인됐다. 통증 정도를 평가하는 VAS(시각통증척도)는 환자에 따라 투여 전보다 30~43% 감소했다. 계단을 오르내리거나 오래 걷고 앉았다 일어설 때의 불편감을 평가하는 지표(WOMAC) 역시 개선됐다. 평소 관절염 증상이 심해 보행에 어려움을 겪었던 환자의 경우 투여 6개월 후 관절 기능 관련 불편감이 33% 감소한 것으로 나타났다.
다만 이번 연구는 3명을 대상으로 한 초기 안전성 중심 연구인 만큼 효과를 확정적으로 입증했다고 보기는 어렵다. 주지현 입셀 대표는 “환자 수가 적은 연구이기 때문에 결과를 단정하기는 어렵지만 안전성과 연골 구조 개선 가능성을 확인했다는 점에서 다음 단계 무작위 대조 연구로 나아갈 충분한 근거를 확보했다”고 말했다.
입셀은 후속 확증 임상에 속도를 낼 방침이다. 최근 정부로부터 환자 30명을 대상으로 하는 위약 대조 이중맹검 임상연구 승인을 받았으며 시험에 사용될 세포치료제 생산도 모두 완료했다.
주 대표는 “오는 9월부터 환자 투여를 시작할 계획”이라며 “국내 바이오 산업의 투자 심리가 크게 위축된 상황인데 이번 후속 연구를 통해 확실한 성공 사례를 만들어 생태계 전반이 다시 도약할 수 있는 기회를 만들고 싶다”고 말했다.



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