프리온 질환 치료제 후보물질 임상시험, 참가자 모집 시작

Broad Institute와 UMass Chan Medical School이 개발한 프리온 단백질 표적 siRNA 후보물질이 첫 인체 시험에 들어감. 1상 임상시험 PRiSM에서 안전성과 내약성, 용량을 평가함 후보물질은 동일한 siRNA 두 개를 연결한 이가성 siRNA로, 프리온 단백질을 만드는 RNA를 절단해 뇌의 단백질 양을 줄이도록 설계됨 선행 생쥐 연구에서는 프리온 단백질이 49% 감소했으며, 증상 발현 후 한 차례 투여로 생존 기간이 64% 늘어남. 사람에서의 안전성과 작용은 이제 확인하는 단계임 초기 시험에는 증상이 있는 환자 15명이 참여해 요추천자로 한 차례 투여받으며, 별도로 치료를 받지 않는 관찰군 15명도 모집함 연구팀은 통상 비공개인 임상시험계획 신청 자료를 공개했으며, 시험 결과와 안전성 데이터도 공유해 다른 프리온 치료제 개발에 활용할 계획임 치료 목표와 후보물질의 작동 방식 프리온 질환은 잘못 접힌 프리온 단백질(PrP)이 뇌에 축적돼 발생하는 신경퇴행성 질환군임. 현재 완치법이 없으며, 증상이 시작된 뒤 수개월에서 수년 내 사망에 이름 Broad Institute와 UMass Chan Medical School이 개발한 후보물질은 소간섭 RNA(siRNA) 로, 프리온 단백질을 암호화하는 RNA에 결합해 절단하고 뇌의 프리온 단백질 양을 줄이도록 설계됨 기존 동물 연구에서는 프리온 단백질 수치를 낮추면 발병을 늦추고 질병 진행을 지연할 수 있었음 이가성 siRNA(divalent siRNA) 는 동일한 siRNA 두 개를 연결한 구조로, 단일 siRNA보다 뇌에 더 넓게 분포하도록 설계됨 UMass Chan Medical School의 Anastasia Khvorova 연구실에서 개발함 PRiSM 임상시험의 설계와 평가 범위 PRiSM 임상시험의 정식 명칭은 PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study이며, 이 후보물질을 사람에게 처음 투여하는 1상 시험임 안전성과 내약성, 용량을 평가하고 더 큰 규모의 임상시험으로 진행할지 판단하는 데 활용함 프리온 질환 진단을 받고 증상이 나타난 환자를 모집 중임 초기 투여군 15명은 각각 요추천자로 siRNA를 한 차례 투여받음 시험이 진행되면서 새로 등록하는 환자는 앞서 등록한 환자보다 높은 용량을 투여받음 별도의 관찰군 15명은 치료를 받지 않음 연구팀은 향후 증상 발현 전 참가자도 추가하기를...