美FDA, 프로탁(PROTAC) 항암제 '베파누' 첫 승인

미국 식품의약국(FDA)이 표적 단백질 분해제(PROTAC) 신약을 처음으로 승인했다.

미국 FDA는 1일(현지시간) 미국 신약개발사 아비나스와 화이자가 공동 개발한 ‘베파누’(VEPPANU·성분명 베프데게스트란트)를 유방암 치료제로 승인한다고 밝혔다.

베파누는 에스트로겐 수용체 양성(ER+)/HER2 음성, ESR1 변이를 가진 진행성 또는 전이성 유방암 환자가 이용할 수 있다. 베파누 치료에 앞서 최소 1회 이상 내분비 치료 이후 암이 재발한 성인 환자가 대상이다. ER+/HER2- 아형은 전체 유방암의 약 70%를 차지하며, 이 중 내분비 치료 이후 전이성 단계 40~50%에서 ESR1 변이가 발생하는 것으로 알려져 있다.

프로탁(PROTAC)은 질병 원인이 되는 단백질을 선택적으로 ‘분해’하는 기전이 특징이다. 기존 표적항암제가 암 유발 및 암 진행과 관련된 단백질과 결합해 기능을 저해한다면 프로탁은 이 단백질을 아예 제거하도록 한다. 따라서 표적항암제의 저항성을 극복할 수 있다는 점에서 차세대 치료 전략으로 주목받아 왔다.

승인 근거는 글로벌 3상 임상시험(VERITAC-2) 결과다. ESR1 변이 환자군에서 베파누는 기존 표준치료인 풀베스트란트 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 43% 감소시키며 통계적으로 유의미한 무진행생존기간(PFS) 개선을 입증했다.

임상에서 베파누 투여군의 중앙 PFS는 5개월로, 대조군(2.1개월) 대비 뚜렷한 개선을 보였다. 이상반응은 대부분 1~2등급으로 관리 가능한 수준이다.

업계에서는 이번 승인을 계기로 단백질 분해 기반 치료제 플랫폼의 상업적 가능성이 본격적으로 검증됐다는 평가가 나온다. 아비나스는 향후 신경퇴행성 질환 및 기타 암종으로 프로탁 적용 범위를 넓힐 계획이다.

아비나스 관계자는 “베파누의 상업화를 위해 제3자 파트너 선정을 추진 중이며 조기 시장 진입을 목표로 하고 있다”고 했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com