올릭스 황반변성 치료제 전임상 성과, 국제학술지 게재

RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스가 개발 중인 황반변성 치료제 후보물질의 전임상 연구결과가 국제학술지에 실렸다..

올릭스는 황반변성 치료제 프로그램 ‘OLX301A’의 전임상 연구논문을 국제학술지 ‘몰레큘러 테라피’(Molecular Therapy) 26일자 온라인판에 게재했다고 29일 밝혔다.

이번 논문에는OLX301A의 전임상 작용기전과 효능데이터가 실렸다. 회사 측은 미국 임상 1상에서 확인한 안전성 및 초기 효능 신호와 함께 하반기 건성 황반변성 임상 2a상 진입을 뒷받침하는 근거가 될 것으로 기대하고 있다. 회사는 OLX301A의 임상적·사업적 가치를 극대화하기 위한 전략적 파트너 발굴도 병행할 계획이다.

몰레큘러 테라피는 유전자·세포치료 및 핵산 기반 치료제 분야의 주요 국제학술지다. 이번 논문은 OLX301A의 전임상 연구 성과를 다룬 것으로, OLX301A가 황반변성의 질환 진행에 관여하는 염증 신호를 조절하고 망막 손상과 병적 혈관신생을 완화할 수 있는 가능성을 보여줬다. OLX301A는 염증 신호 전달 과정에서 중요한 역할을 하는 MyD88 유전자의 발현을 억제하는 기전으로 설계됐다.

연구 결과, OLX301A는 안구 내 투여 후 망막 조직 전반에 넓게 분포했으며, 표적 유전자인 MyD88의 발현을 지속해서 억제하는 것으로 확인됐다. 또한 건성 황반변성의 후기 형태인 지도모양위축(GA) 전임상 모델에서 망막 구조와 시기능을 보존하는 효과를 보였고, 염증 반응과 관련된 주요 신호도 감소시켰다.

올릭스는 OLX301A의 미국 임상 1상시험에서 단회 및 반복 투여를 통해 우수한 안전성을 확인한 바 있다. 특히 안구 내 주사제 개발에서 주요 리스크로 꼽히는 염증 및 안압 상승 없이 양호한 안전성 프로파일을 확보하며 임상을 성공적으로 마쳤다. 또한 건성 황반변성의 일종인 지도모양위축(GA) 환자를 포함한 일부 환자에서 시력 개선(BCVA gain) 등 초기 효능 신호도 관찰됐다.

올릭스는 미국 임상 1상 결과와 이번 전임상 연구 성과를 기반으로 OLX301A의 후속 개발 전략을 구체화하고 있다. 회사 관계자는 “하반기 건성 황반변성 환자를 대상으로 한 임상 2a상 진입 준비를 이어가고 있으며, 프로그램의 임상적·사업적 잠재력을 바탕으로 전략적 파트너십 가능성을 지속해서 논의 중”이라고 전했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com